思想众筹｜促进罕见病防治，在沪全国政协委员

新民晚报讯 （记者 江跃中）建言献策推动我国的罕见病防治，是在沪全国政协委员多年来坚持不懈的履职行动。在社会各界的共同努力下，罕见病防治工作取得了积极进展。今年的全国两会，又有两位在沪全国政协委员分别提案，建议推进罕见病用药多层次医疗保障体系建设，提升罕见病科研水平。

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冯丹龙委员：探索罕见病用药保障机制

“近年来，全国多地建立的普惠型健康商业保险‘惠民保'，是基础性、普惠型民生保障的措施之一。”在沪全国政协委员冯丹龙认为，我国基本医疗保险目录之外的高额医疗费用，仍是重特大疾病、罕见病患者因病致贫、因病返贫的重要原因，惠民保则是国家基本医保药品目录外高额医药费用保障缺口的重要补充，惠民保突破了基本医疗保险“保基本”的限制，提供补充保障。与普通商业健康险相比，普惠险能够涵盖带病体、老年人等群体，更具普适性和保障性的优势。

数据显示，2020年共有23省82个地区179个地市111款产品上线，累计超过4000万人参保，保费收入50亿元。截至2021年5月，共推出140款产品，覆盖26个省份，其中有64款含罕见病药品，占44%，其中12款含国家基本药品目录的罕见病高值药品。“涵盖目录外的罕见病高值药品的惠民保数量少，涵盖罕见病高值药品的产品，涵盖药品品种数量、保险责任、理赔限额均有所不同。远远不能满足罕见病患者药品费用支出的需求。”冯丹龙建议，推进多层次医疗保障体系建设，探索罕见病用药保障机制，建立省级及以下的高值罕见病药品用药保障机制。“因为我国34个省级行政区经济水平不同、罕见病发病和患病情况不同，高值罕见病药品的病种均为发/患病率或患病人数极低的小病种（全国多为不足千名患者），高值罕见病药品用药保障机制，适宜在局部地区先行先试，逐步推广。”

冯丹龙还希望将罕见病高值药品纳入地方的普惠型商业健康保险，积极探索目录外的高值罕见病药品进入各地方的普惠型商业健康保险。建立普惠型商业健康保险相适应的长效工作机制，包括科学合理的宣传机制，协商谈判机制，目录和药品管理机制，赔付的一站式支付机制。探索定医院、定医生、定药店、定流程等工作机制，避免患者垫付药品费用，减轻患者负担。

吴焕淦委员：提升罕见病科研水平

罕见病科研能力是罕见病诊断、药物研发的基石，在罕见病诊疗过程中具有基础性、战略性及全局性的重要意义。吴焕淦委员建议进一步提升我国罕见病科学研究水平，促进其转化发展。

吴焕淦在提案中分析指出，罕见病科研及产业发展顶层设计不足，罕见病研究促进相关工作参与方面较少，罕见病新兴研究扶持力度较低，罕见病社会科学研究支持力度不足。“罕见病不仅是医疗卫生命题，也是社会科学命题。相关领域涉及卫生经济学、法学、公共管理、医学教育等社会科学学科，不少社会科学方法在罕见病领域具有较大价值。因此，有必要提高对罕见病相关社科研究的重视程度，推进相关政策改革，鼓励开展罕见病领域更多社科研究。”

吴焕淦表示，应完善顶层设计，推进罕见病科研与产业发展。建议将罕见病作为上海生物医药产业发展的重点方向之一，汇集发改委、卫健委、医保局等多部门研究出台促进我国罕见病医药领域发展的指导意见，从多角度出发，力争将上海打造成为罕见病医药科研、转化、医疗、保障等方面的全国高地。

联合相关部门，共同推进罕见病相关基础、临床科研发展，着力培养优质科室与研究团队建设。建议生物医药集群相关区域，以上海市为例，将上海市浦东新区、张江科学城、自贸区等进一步支持罕见病相关医药研究布局。

设立小额专项基金资助，鼓励医务人员和研究者从临床病例出发，关注罕见病科研。鼓励采用学科交叉的新方法、新模式对罕见病开展探索性研究。加大对罕见病研究有所突破的团队和个人的宣传。支持医疗机构对有潜在价值的新方法、新药物及时转化。

医保、民政等部门合作推进罕见病社科研究开展，着力在罕见病医保、立法、管理探索新的模式与方法，助力相关决策推进。鼓励运用在罕见病临床研究中运用社科方法，形成“医+社科”的跨学科罕见病协作研究。

文章来源：《治理研究》 网址: http://www.zlyjzz.cn/zonghexinwen/2022/0305/2825.html